在使用常用劑量的藥物防治或診斷疾病過程中，因藥物本身的作用或藥物間相互作用而產生的與用藥目的無關而又不利於病人的各種反應。包括副作用、毒性反應、反遺效應、變態反應、繼發反應和特異質反應等。有人將藥物的不良反應分為 A型(量變型異常)和B型(質變型異常)兩類。A型主要由於藥物的藥理作用過程所致，特點是可以預測，與劑量有關，發生效率較高，但死亡率很低。B型是與正常藥理作用完全無關的一種異常反應，難以預測，發生率很低，但死亡率高。B型不良反應又可分為藥物異常性和和病人異常性兩種，前者包括藥物有效成分、分解產物，以及藥物的添加劑、增溶劑、穩定劑、著色劑、賦形劑和雜質等所引起的異常作用；後者主要與病人的特異性遺傳素質有關，如紅細胞6-磷酸葡萄糖脫氫酶缺乏所致的溶血性貧血等。此外，藥物過敏反應、致癌和致畸作用也屬B型不良反應。
幾乎所有的藥物都可引起不良反應，隻是反應的程度和發生率不同。隨著藥品種類日益增多，藥物不良反應的發生率也逐年增加。藥物不良反應有時也可引起藥源性疾病，除少數人自服藥物外，藥物不良反應主要由醫生給藥所引起，所以有些藥源性疾病也屬醫源性疾病。雖然有些藥物不良反應較難避免，但相當一部分是由於臨床用藥不合理所致，如阿司匹林是公認的比較安全的常用藥物，但久服可引起胃腸道出血，誘發胃潰瘍，使胃潰瘍惡化，導致潰瘍出血、穿孔，長期服用還可引起缺鐵性貧血，少數病人可引起粒細胞及血小板減少。中國曾有一例因服用阿司匹林引起血小板減少性紫癜而致死亡的報告。而對於一些新藥，由於對其毒性作用觀察及瞭解不夠，加上新藥管理不嚴，曾發生過嚴重的不良後果，例如，20世紀50年代在西歐市場上出售的新藥反應停，作為鎮靜藥物廣泛用於妊娠反應，以致引起8000多例畸胎兒的悲慘後果，反應停至今禁用於妊娠早期。因此，若能合理用藥，加強新藥管理，不良反應的發生率可以降低。
副作用 在應用治療劑量藥物時出現的與治療目的無關的作用。可能給病人帶來不舒適甚至痛苦，一般較輕微，是可以恢復的功能性變化。產生副作用的原因是藥物作用的選擇性低，作用范圍廣，當其中某一作用被用來作為治療目的時，其他作用就可能成為副作用。由於副作用是藥物本身所固有的，所以可以預料到，也可以避免或減輕，例如麻黃堿在解除支氣管哮喘時，也興奮中樞神經系統，引起失眠，可同時給予巴比妥類藥物，以對抗其興奮中樞的作用。
毒性反應 絕大多數藥物都有一定的毒性，毒性反應的性質各藥不同，一般都是用藥過量或長期用藥所致，大多是可以預知的。控制用藥劑量或給藥間隔時間及劑量的個體化是防止毒性反應的主要措施，必要時可停藥或改用他藥。
①消化系統的毒性反應。最為常見。一些對胃腸粘膜或迷走神經感受器有刺激作用的藥物均可引起胃腸道的毒性反應，如：硫酸亞鐵、制酸藥、氨茶堿、氟尿嘧啶、甲氨喋呤等可致消化道粘膜損害，引起口幹、腹痛、消化不良、便血、惡心、嘔吐等反應；阿司匹林、消炎痛、保泰松、氟滅酸、乙醇、速尿、甲磺丁脲、利血平、維生素 D等可誘發十二指腸潰瘍，導致出血，甚至可引起穿孔；氯丙嗪、抗組胺藥、阿托品、東莨菪堿、安坦、美加明等可引起腸蠕動減慢甚至腸麻痹；苯乙雙胍、胍乙啶、利血平、心得安、新斯的明等可引起腹瀉等。
②肝臟毒性反應。肝臟為代謝的主要器官，也是藥物解毒的主要臟器，藥物在肝臟中可達較高濃度，大多數藥物對肝臟都有損傷，重者可致肝炎、肝脂肪變、肝壞死而危及生命。如氯丙嗪、安定、利眠寧、眠爾通、苯妥英鈉、撲痛酮、三甲雙酮、保泰松、水楊酸類、甲基多巴、煙酸、四環素、紅黴素、磺胺類藥、異煙肼、利福平、對氨水楊酸、氯喹、阿的平、抗腫瘤藥物等可不同程度地引起肝臟損傷、黃疸、肝細胞壞死。
③泌尿系統反應。對腎臟來說，抗生素中的卡那黴素、新黴素、桿菌肽、多粘菌素B的毒性較顯著，卡那黴素可引起蛋白尿、血尿，長期大劑量應用可使腎功能減退；新黴素用藥早期可出現蛋白尿和管型尿，尿中有紅、白細胞，以後可出現氮質血癥、少尿、尿毒癥，病理變化顯示腎小管變性壞死及細胞浸潤；桿菌肽的毒性表現為蛋白尿、管型尿、血尿、糖尿、腎功能減退等，受損傷最顯著的是腎小管；多粘菌素B大劑量應用可造成腎小管壞死，臨床表現為腎小管和腎小球功能減退，出現蛋白尿、管型尿和血尿。慶大黴素的腎臟毒性較小，個別病人僅在劑量過大、療程過長時出現蛋白尿及血尿，而且是可逆的；鏈黴素也可對腎臟造成輕度的損害；先鋒黴素毒性較低，但在過大劑量時也可損害腎臟；此外，某此磺胺藥因乙酰化結晶產物沉積而引起血尿、尿閉，還可導致間質性腎炎；非那西丁、保泰松、氟滅酸等偶可引起血尿及腎小管壞死；抗腫瘤藥物、利尿汞劑、新福林、甲氧氟烷等也可引起腎損傷或急性腎功能衰竭。
④神經系統反應。氯丙嗪及其衍生物以及利血平、氟哌啶醇、甲基多巴、碳酸鋰、胃復安等可引起錐體外系反應；異煙肼、巴比妥類、利眠寧等可誘發驚厥；糖皮質激素、滅蟲寧、阿的平、氯喹、地卡因等可引起癲癇發作；乙醇、巴比妥類、眠爾通、利眠寧、安定、氯丙嗪、奮乃靜、苯妥英鈉、氟尿嘧啶等可引起共濟失調、眼球震顫、復視；去甲腎上腺素、腎上腺素等可引起急性顱內血壓升高、血管劇烈收縮以致腦血管意外；異煙肼、痢特靈、鏈黴素、卡那黴素、他巴唑、甲硝唑、消炎痛、肼苯噠嗪、長春新堿等可誘發周圍神經炎；氯黴素、異煙肼、乙胺丁醇久用可引起視神經炎；引起聽神經障礙者主要為耳毒性抗生素及奎寧、氯喹、水楊酸類等；雙氫鏈黴素、新黴素、卡那黴素、萬古黴素等對耳蝸神經可造成損害，產生聽力減退或耳聾，該損害是進行性而不可逆的，停止用藥後仍可繼續加重，因此應用此類抗生素應特別慎重；鏈黴素、慶大黴素主要損害前庭神經，產生眩暈和平衡失調，一般是暫時性的，對聽力的影響比雙氫鏈黴素小；利血平、氯丙嗪、美加明、阿的平等能引起精神抑鬱；中樞興奮藥如咖啡因、氨茶堿、麻黃堿類等可引起焦慮情緒、精神不安。
⑤造血系統反應。抗腫瘤藥物、氯黴素等可引起再生障礙性貧血，氯黴素引起再生障礙性貧血與劑量大小無關，且為不可逆性，死亡率很高；長期應用阿司匹林可導致缺鐵性貧血；氯黴素、銻劑、磺胺類、安乃近、消炎痛、異煙肼等可引起粒細胞減少；抗腫瘤藥物抑制骨髓功能而導致血小板減少。
⑥循環系統反應。過量使用強心苷類常引起心律失常，嚴重者可致死亡，奎尼丁可致心力衰竭；腎上腺素、去甲腎上腺素、異丙腎上腺素、麻黃素可引起心律失常；靜註大劑量鈣劑可引起室性早搏、心室顫動以致停搏。
⑦其他毒性反應。如嗎啡、可特因、哌替啶（杜冷丁）、巴比妥類、安定等可產生呼吸抑制；新黴素、卡那黴素、慶大黴素、鏈黴素等可引起呼吸肌麻痹；青黴素、磺胺藥、氯丙嗪可引起過敏性肺炎；以及各種藥物可引起的皮炎、光敏性皮炎、固定性藥疹等更屬多見。
後遺效應 指停藥以後血漿藥物濃度已降至閾濃度以下時殘存的生物效應。後遺效應時間的長短因藥物不同而異。少數藥物可引起永久性器質性損害，如大劑量呋喃苯胺酸、鏈黴素等可引起永久性耳聾。
變態反應 少數病人對某種藥物的特殊反應，包括免疫學上的所有四型速發和遲發變態反應，這種反應與藥物劑量無關，致敏原可能是藥物本身或其代射物，也可能是藥物制劑中的雜質，它們與體內蛋白質結合形成全抗原而引起變態反應，反應性質各人不同，常見的變態反應表現為皮疹、蕁麻疹、皮炎、發熱、血管性水腫、哮喘、過敏性休克等，以過敏性休克最為嚴重，可導致死亡。青黴素的過敏反應率居各種藥物變態反應的首位，其過敏性休克反應率也最高，占用藥人數的0.004～0.015％。此外，上百種常用的藥物均可不同程度地引起各種變態反應，甚至過敏性休克，臨床用藥也不可忽視。對於常致過敏的藥物或過敏體質的病人，用藥前應進行過敏試驗，陽性反應者應禁用該藥。
繼發反應 繼藥物治療作用之後出現的一種反應，也稱為治療矛盾。例如長期應用廣譜抗菌藥後，由於改變瞭腸道內正常存在的菌群，敏感細菌被消滅，不敏感的細菌或真菌則大量繁殖，外來細菌也乘虛而入，從而引起二重感染，導致腸炎或繼發性感染，尤其常見於老年體弱久病臥床患者（見腸道菌群失調）；並發肺炎而用大劑量廣譜抗菌藥後，可見假膜性腸炎。
特異質反應 主要與病人特異性遺傳素質有關，屬遺傳性病理反應。如紅細胞6-磷酸葡萄糖脫氫酶缺乏是一種遺傳性生物化學缺陷，這種病人服用有氧化作用的藥物如磺胺等就可能引起溶血。