能夠對生活機體某種生理功能和／或生物化學過程發生影響的化學物質。可用以預防、治療和診斷疾病。也包括用於計劃生育、殺滅病媒及消毒汙物的化學物質。廣義的藥物還包括生物製品如疫苗、類毒素和抗毒素等。隨著科學的進展，藥物還包括化學合成品以及醫藥生物技術製品。藥物或多或少都具有一定的毒性，大劑量時尤其明顯；甚至有的藥物就出自毒物，如箭毒、蛇毒都可製成藥劑。可見，藥物與毒物之間並無明顯界限，但一般認為毒物是指能損害人類健康的化學物質，包括環境中和工農業生產中的毒物、生生物毒素以及中毒量的藥物。此外，當食物的某種成分被用於防治其缺乏癥時也就成為藥物，所以藥物與食物也難以截然區分。
研究藥物的學問稱為“藥物學”。
來源 藥物是人類在長期與疾病作鬥爭的過程中不斷被發現、積累而豐富起來的。藥物的來源不外乎天然(礦物、動物、植物、微生物)和人工制造兩個方面。19世紀以來，隨著藥物化學的進步，不但可以用人工的方法合成天然藥物的有效成分（如麻黃的有效成分麻黃堿），還能改造天然藥物及合成新的化學藥品，如巴比妥類、氯丙嗪、磺胺類等。
分類 藥物的分類方法較多，主要有以下幾種：①根據藥物的來源可分為天然性藥物和人工制造（包括人工合成）藥物。②根據藥物的用途可分為預防疾病藥物、治療藥物、診斷藥物和計劃生育藥物等。③根據藥物作用對象可分為兩類:一類是以人體為作用對象的藥物，包括天然存在於人體的化學物質如激素和神經遞質等，以及正常不存在於人體的化學物質如植物有效成分和人工合成的化學物質；另一類是以微生物、寄生蟲和腫瘤等為作用對象的藥物，它們有選擇性地幹擾病原體或瘤細胞的生理及代謝功能，從而發揮其抑制或殺滅作用。④根據藥物的化學組成或結構可分為無機化學藥物（如硫酸鎂等）、有機化學藥物（如乙醇、心得安、磺胺等）、天然藥物及有效成分(如萜類、生物堿、糖等)。⑤根據藥物作用於人體系統的部位可分為主要作用於中樞神經系統的藥物、主要作用於傳入或傳出神經末梢部分的藥物、主要作用於內臟系統的藥物、影響血液和造血系統的藥物、影響生長代謝功能的藥物以及其他作用的藥物，如抗微生物及抗寄生蟲藥、抗腫瘤藥、解毒藥等。⑥根據藥理作用來分，在藥理學中常采用這種分類方法。例如傳出神經系統藥物分為擬似藥和拮抗藥。擬似藥又有多種:擬膽堿藥包括M、N-受體激動藥(氨甲酰膽堿)，M-受體激動藥（毛果蕓香堿）和N受體激動藥（煙堿）；抗膽堿酯酶藥（新斯的明）；擬腎上腺素藥有α-受體激動藥(去甲腎上腺素)，α－、β－受體激動藥（腎上腺素），β－受體激動藥（異丙腎上腺素）。拮抗藥也有多種:抗膽堿藥包括M受體阻斷藥(阿托品)、N1-受體阻斷藥（六甲雙胺）和N2-受體阻斷藥（琥珀膽堿）；膽堿酯酶復活藥（碘解磷定）；抗腎上腺素藥有α1－、α2－受體阻斷藥（酚妥拉明），α1受體阻斷藥（哌唑嗪），β1-、β2-受體阻斷藥（普萘洛爾），內在活性較強的 β受體阻斷藥（心得靜），抗去甲腎上腺素能神經藥（利血平）。
作用 藥物對生活機體（包括病原體）所產生的影響，引起生理功能、生物化學過程和形態學的改變。嚴格地說，藥物作用是指藥物與機體組織之間的初始作用，而實際上也常用指它所引起的機體在功能或形態上的效應。例如去甲腎上腺素對血管的作用是激活血管平滑肌細胞的α-受體，其效應是所繼發的血管收縮和血壓上升。
作用的基本表現 藥物是通過影響機體細胞所固有的生理功能而發揮作用的，因此，藥物的效應實際是機體器官原有功能水平的改變。功能的提高稱為興奮，功能的降低稱為抑制。如咖啡因引起的精神振奮和巴比妥引起的困倦思睡，分別是對大腦興奮和抑制的表現。同一藥物對不同器官的作用可能引起性質相反的效應，例如嗎啡抑制痛覺通路及呼吸中樞，卻興奮胃腸道、膽道及泌尿道平滑肌。
藥物對機體的作用還表現在體液成分的改變，如腎上腺素使血糖升高，胰島素使血糖下降。某些藥物作用表現為組織形態學方面的改變，如腐蝕藥對局部組織的破壞作用。某些藥物可殺滅入侵的微生物和寄生蟲。還有些藥物本身就是機體營養代謝物質或激素，對相應的缺乏癥起補充治療作用。少數藥物還能改變機體的反應性，如免疫抑制藥抑制機體免疫反應等。
作用的方式 藥物對其所接觸的組織直接產生的作用，稱為直接作用。而藥物未吸收入血液以前對用藥部位組織的直接作用，稱為局部作用；藥物進入血液循環，分佈到全身與機體內部某些器官組織接觸後發生的作用稱為吸收作用，也稱為全身作用。由於機體各部位間存在著神經和體液的聯系，故藥物的直接作用往往引起其他組織器官的效應，這稱為間接作用或繼發作用。
作用的選擇性 很多藥物在適當劑量時，隻對某些組織器官發生作用，而對其他組織器官作用很小或幾乎沒有作用，這種特點稱為藥物作用的選擇性，例如抗利尿素劑量為0.01μg就能抑制人體水的利尿作用，而對其他組織無影響。藥物作用的選擇性是由於某組織細胞對藥物的反應性高或藥物與其親和力大所致。一般說來，藥物作用的選擇性是相對的，某些藥物選擇性較高，而另一些則較低。藥物作用的選擇性常被作為藥物分類的基礎。選擇性較高的藥物，在治療中針對性強，副作用較少。選擇性低的藥物雖針對性不強，副作用較多，但作用廣泛，如廣譜抗生素、廣譜抗腸蟲藥等，應用時也有其方便之處。
作用的臨床效果 用藥的目的在於防治疾病，凡符合用藥目的或能達到防治效果的作用叫做治療作用；不符合用藥目的，甚至給病人帶來痛楚的反應統稱為不良反應。醫生用藥時應充分發揮藥物的治療作用而避免或減少不良反應。①治療作用。藥物作用在於消除原發致病因子的稱為對因治療，如抗生素殺滅體內致病微生物、解毒藥促進體內毒物的消除等。補充體內營養或代謝物質不足的叫做補充治療，又稱代替治療，也可以糾正發病原因，但引起缺乏癥的原發病灶並未除去，因此補充治療與對因治療尚有一定的差別。用藥目的在於改善疾病癥狀的稱為對癥治療或稱治標。雖然不能消除病因，但能解除病人痛苦，在某些情況下甚至是必不可少的。如休克、心力衰竭、腦水腫、驚厥、哮喘等情況就必須立即采取有效的對癥治療。②不良反應。包括副作用、毒性反應、後遺效應、變態反應、繼發反應、特異質反應等（見藥物不良反應）。
在診斷中的作用 凡用以診斷疾病或確定病情的嚴重程度或檢查器官功能形態是否正常等以診斷為目的藥物稱為診斷藥物。這類藥物很多，主要有四大類：①X射線造影劑。如碘酞鈉、泛影葡胺、硫酸鋇，主要用於腹腔臟器和其他軟組織的造影。②器官功能檢查用藥。如131碘溴酞鈉、酚磺酞、偶氮藍等，主要用於肝、腎、心血管功能的檢查。③診斷用的放射性藥物。如 131碘化鈉用於測定甲狀腺功能、甲狀腺掃描。進入體內的放射性藥物用於診斷疾病的原理是：利用藥物在器官、組織選擇性分佈或代謝的差異和放射性測定、掃描或攝影，瞭解其功能和／或形態。也可利用此藥物在體內被稀釋的原理，通過放射性測定，計算體液總量、循環血量等。④診斷用的生物制品。如結核菌素、白喉毒素、猩紅熱毒素等，主要根據免疫學的理論診斷疾病。
作用原理 科學研究表明，藥物是通過幹擾或參與機體內在的生理、生物化學過程而發揮作用的。但藥物性質各不相同，因此作用原理也多種多樣。
理化條件的改變 主要是改變細胞周圍環境的理化性質，例如抗酸藥通過簡單的化學中和作用使胃液的酸度降低，以治療潰瘍病。
參與或幹擾細胞物質代謝過程 各種補充療法（如補充維生素）就是供給機體缺乏的物質使之參與正常生理代謝過程，從而使缺乏癥得到糾正。又如磺胺藥與對氨基苯甲酸競爭參與葉酸代謝從而抑制敏感菌的生長。
對酶的抑制或促進作用 例如新斯的明抑制膽堿酯酶，從而顯現其藥理效應。又如胰島素能促進己糖激酶的活性。有些藥物能誘導酶的活性，如巴比妥類誘導肝微粒體酶；有些藥物本身就是酶（如鏈激酶）或是酶的輔基（如維生素等）。
作用於細胞膜 除通過細胞膜受體或酶的作用影響生化過程外，還可影響離子通道而發生作用，如局部麻醉藥抑制鈉通道而阻斷神經傳導；維拉帕米阻斷慢鈣通道而抗心律失常。
改變生理遞質的釋放或激素的分泌 例如麻黃堿促進腎上腺素能神經末梢釋放去甲腎上腺素（遞質），溴芐銨則抑制其釋放，故二者分別具有擬腎上腺素及抗腎上腺素的作用。又如大劑量碘抑制甲狀腺激素釋放、甲糖寧促進胰島素分泌等。
作用於受體 受體是指首先與藥物結合並能傳遞信息、引起效應的細胞成分，它是存在於細胞膜上或胞漿內的大分子蛋白質（糖蛋白或脂蛋白）。受體在生物進化過程中形成並遺傳下來，在體內有特定的分佈點。已知的受體至少有20種以上。機體有內源性配體，它們一般是神經遞質、激素或自體活性物質，能對相應的受體起激動作用，並引起特定的生理效應(興奮或抑制)。受體分子能準確識別其配體及化學結構類似的藥物，具有高度立體特異性，並具有高度的親和力。受體數目有限，故有飽和性。在藥物作用上反映為最大效應和競爭性拮抗作用。受體可由幾個亞基組成，其分子上隻有某些活性基團(受點)能與藥物結合。藥物與受點的結合多數是通過離子鍵、氫鍵或分子間引力，因此是可逆性的。少數通過共價鍵結合則作用較持久。藥物與受點的結合隻是第一步反應，反應產物再激活另一步反應，如此使范圍擴大，速度加快，通過一系列生物化學反應完成並顯現藥理作用。
藥物與受體的作用方式尚在深入研究。根據藥理實驗而提出的占領學說認為，藥物必須與受體結合才能發揮作用，藥物與受體結合符合質量作用定律，藥物分子與受體相結合與藥物分子的數量呈正比。然而在一定分子濃度下，不同的藥物與受體的親和力各不相同，有的結合多（親和力高），有的結合少（親和力低），可是即使在相等結合的情況下，不同的藥物效應亦有強弱之分，這是“內在活性”不同之故。具有內在活性的藥物與受體結合後能產生一定強度的效應，稱激動劑。若一種藥物雖有與受體結合的親和力，但無內在活性，結果非但不能產生明顯的效應，而且還由於該藥物占據或遮蔽瞭受體，從而阻礙激動劑或介質產生效應，這樣的藥物稱為拮抗劑。由於占領學說尚不能解釋為什麼有些藥物具有先興奮後抑制等作用，因此有人提出速率學說、變構學說等作為補充。
評價 一項既有理論性又有實際意義的藥理研究。主要指新藥評價，也包括老藥的重新估價。按國傢規定嚴格評價藥物，對防治疾病和臨床合理用藥或發現新藥都有重要意義。20世紀60年代初，歐洲發生的反應停災難引起全世界的震驚，當時反應停廣泛應用於孕婦，治療妊娠嘔吐，但不知該藥具有致畸作用，結果造成8000多例海豹肢畸形嬰兒出世，因此不少國傢制定或修訂瞭藥物法。世界衛生組織也對臨床前藥物安全性試驗提出瞭原則性要求。隨著科學技術的發展，藥尋找和評價正向著高效、安全、低毒的方向展開。
內容 新藥評價分為臨床前藥理評價與臨床藥理評價兩個階段：
①臨床前藥理評價。主要為體外實驗和動物實驗，目的是為瞭初步確定藥物的安全性與有效性。研究內容主要包括兩方面：一是生物活性初篩和藥效學實驗，可通過離體實驗、整體動物和動物病理模型確定藥物的治療作用和一般藥理作用；二是動物毒性實驗，目的是確定藥物的安全性，包括急性毒性試驗、亞急性毒性試驗、慢性毒性試驗及特殊毒性試驗，如致癌、致突變、致畸胎三致試驗。評價藥物的安全性常用治療指數表示，即半數致死量(LD50)與半數有效量(ED50)的比值，或半數中毒量(TD50)與ED50的比值，治療指數小則毒性大，反之毒性小。做毒性試驗一般用小鼠和大鼠，但亞急性和慢性毒性實驗還應增用非嚙齒類動物如狗或猴等。給藥途徑應包括臨床要用的給藥途徑；動物體內藥物吸收、分佈、代謝和排泄等實驗，主要研究藥物在體內藥物代謝動力學的一般規律。
②臨床藥理評價。研究對象為人體（包括正常人與病人），目的是為瞭闡明藥物在人體內的作用規律，從而對藥物在人體內的安全有效性作出確切評價，對新藥臨床應用提出合理的給藥方案。其主要研究內容為藥代動力學、臨床療效與毒性評價以及藥物相互作用等。新藥進行臨床藥理評價前必須有臨床前藥理研究的完整資料，主管部門審查認為符合安全有效的要求，同時具備藥物評價的研究條件，計劃和準備工作又經有關部門批準後才可實施。臨床藥理評價工作的臨床試驗分為四期：第一期臨床試驗主要在一定數量的健康志願者和少數病人中進行。研究內容為體內藥代動力學，同時觀察治療劑量的藥效和不良反應，目的是確定安全有效的人用劑量和設計合理的治療方案。第二期臨床試驗是對新藥療效與不良反應進行臨床評價的主要階段，需要對照實驗，嚴密制定計劃，綜合分析結果。第三期臨床試驗為擴大臨床試驗，同時完成慢性毒性試驗和根據需要而進行的特殊毒性試驗。此期內應對制劑的有效期、劑型與包裝是否適當等進一步評價。生產單位應在此期內使新藥達到生產標準。第四期臨床試驗是在新藥投產後進行的，目的是對已在臨床廣泛應用的新藥進行社會性考察，著重深入研究其藥代動力學和藥理作用機理，以加深對新藥的認識，進一步對新藥使用價值和發展前途作出評價。
步驟 評價新藥首先應瞭解藥物的理化性質、純度和穩定性是否符合藥理研究的要求。對中草藥應瞭解其品種鑒定、質量、來源、炮制方法和制劑的制備方法等，之後可按下列步驟評價：藥物生物活性初篩與小鼠急性毒性試驗─→藥效學研究─→毒性試驗(急性毒性、亞急性毒性和慢性毒性) 和藥代動力學試驗─→動物實驗確證安全有效的藥物，整理資料上報主管部門審批─→第一期臨床試驗─→第二期臨床試驗─→第三期臨床試驗(即擴大臨床試驗)─→技術鑒定，呈報和審批─→第四期臨床試驗(進一步確定使用價值和發展前途)。
劑型 指藥物根據醫療需要經過加工制成便於保葳與使用的一切制品。又稱制劑。有人認為劑型是指藥物制成各種不同制劑的類別總稱，而制劑是指某一藥物制成的個別劑型。藥物劑型約有數十種，今選其主要者分兩大類簡述如下：
①液體劑型或半液體劑型。臨床常用的有水劑（芳香水劑）、溶液劑、註射劑(也稱“針劑”)、煎劑、糖漿劑、合劑、乳劑(若油為分散相，水為分散媒，水包於油滴之外，稱“水包油乳劑”簡作油/水，反之則稱為油包水乳劑簡作水/油)、醑劑、酊劑、流浸膏、洗劑、搽劑、浸劑、膠漿劑、含漱劑、灌腸劑、噴霧劑、氣霧劑、吸入劑(有人將此與氣霧劑歸為氣體劑型)、甘油劑、滴眼劑、滴鼻劑、滴耳劑、口服液劑等。
②固體劑型或半固體劑型。包括散劑、沖劑、浸膏、丸劑（分為糖衣丸、膠丸、滴丸、腸溶丸等。中藥丸劑又有蜜丸、蠟丸、水丸、糊丸等）、片劑（新的劑型中尚有多層片，緩釋片、泡騰片等）、膜劑（或稱薄片劑，有薄片、夾心型薄片、多層薄膜。按其用途分，有眼用膜劑、皮膜用膜劑、陰道用膜劑、口服膜劑等）、膠囊劑、微型膠囊（簡稱微囊，系利用高分子物質或聚合物包裹於藥物即固體或液體或氣體的表面，使成為極其微小的密封囊，其直徑約為4～400μm，起著遮蓋或保護膜的作用，能掩蓋藥物的苦味、異臭，增加藥物的穩定性，防止揮發性藥物的揮發）、栓劑、軟膏劑、眼膏劑、乳膏（或稱“乳霜”、冷霜、霜膏）、糊劑、硬膏劑、泥罨劑、海綿劑、脂質體、固體分散體等等。
藥物劑型質量的優劣，可直接關系到病人的健康，甚至生命安全，尤其是一些搶救危重病人的藥物制劑更是這樣。如國傢對“針劑”的制備技術要求很高，制得的針劑必須按《中國藥典》（1977年版）的有關規定，逐項進行檢查，合格者才可提供臨床使用。其他劑型也應如此，均該嚴格按照藥典的要求制備，以確保制劑的質量。違者要負法律責任。
幾個重要概念 ①劇藥。指藥理作用強烈、極量與致死量差距不太大，服用超過極量時，可能危害人體健康，甚至可能引起死亡的藥物。《中華人民共和國藥典》1977版一、二部收載138種。由於品種較多，全部嚴格管理尚有困難，所以選擇其中常用的且較毒的品種加以管理，這類劇藥稱為“限劇藥”，本版藥典收載22種。②麻醉藥品。具有麻痹中樞神經的效果、使用習慣後能成癮痹的毒性藥物。如阿片、嗎啡、哌替啶等。中國國務院1978年9月頒發“麻醉藥品管理條例”，對麻醉藥品的生產、供應、使用及其品種范圍都作瞭規定。③法定藥物和非法定藥物。藥典是一個國傢所據以管理本國醫用藥品的法規，收入藥典的藥品稱為法定藥物，《中華人民共和國藥典》1990年版（一、二部）收載藥物1751種。藥典未收載的藥物稱非法定藥物。
參考書目
楊藻宸:《藥理學總論》，人民衛生出版社，北京，1989。
B.G. Katzung， Basic and Clinical Pharmacology，Fourth Edition，Appleton and Lange，California，1989.