器官移植的一種，將正常骨髓由靜脈輸入患者體內，以取代病變骨髓的治療方法。用以治療造血功能異常、免疫功能缺陷、血液系統惡性腫瘤及其他一些惡性腫瘤。用此療法均可提高療效，改善預後，得到長生存期乃至根治。
骨髓移植分兩類：一類為異基因骨髓移植（1970年代以來臨床應用，已取得很大的成功）。它需有與患者人類白細胞抗原 (HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹以及極少數的無親緣關係的供髓者所輸入的異體骨髓，或傢庭成員間如父母和子女的骨髓移移植；以及與患者HLA不很匹配的無關供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹雖HLA相匹配，但易發生輕重不等的移植物抗宿主病(GVHD)，尤其在後一種情況更嚴重。另一類為同基因骨髓移植，即極少數的同卵雙胎孿生兄弟或姐妹間的骨髓移植。還有一類為自體骨髓移植(ABMT)。此類骨髓移植開展較晚，80年代應用於臨床。用自身的骨髓，不需供髓者，此法簡便，易於推廣，可用於獨生子女，並且無GVHD的發生。用於白血病，淋巴瘤和多種實體瘤的治療。
人類白細胞抗原 (HLA)基因位點同時存在於兩條第6號染色體的短臂上，每條上又由緊密連鎖的復雜的基因位點組成。每個位點都由幾個或幾十個等位基因中的一個組成。在細胞膜上，目前所發現的抗原已有200種左右。在實驗室目前所能檢測到的HLA抗原隻有HLA－A、－B、-C、-D/DR 這幾大類。實驗室所測得兩人之間這幾種抗原相符合，不等於兩人的全部抗原中沒有不相符之處。在同胞兄弟、姐妹中從父母各接受一條染色體上每種基因的一個，所以是單倍體基因遺傳。同胞兄弟姐妹間基因配合方式完全相同率僅占25％，父母與子代間總有一個單一型染色體上HLA的A、B等位點的配合不同，故除同卵的孿生兄弟或姐妹外，傢庭成員間及無關供者間HLA相匹配的機率是極少的。
HLA最初是作為人類的主要組織相容性復合物(MHC)被發現的，其基因編碼所表達的抗原，參予控制免疫識別及細胞亞群間相互作用，故HLA不相匹配對移植物與受者組織之間的相互排斥有影響。臨床上一方面可產生移植物不能植活，另一方面可產生輕重不等的急性與慢性移植物抗宿主病，表現為皮膚、肝臟和胃腸道病變，嚴重者可導致死亡。因此，HLA的組織配型對供髓者的選擇和骨髓移植的成功與否，是重要環節之一。
約60％的成人急性白血病患者，經過異基因或同基因骨髓移植可達3年以上長生存期，部分已達5～6年以上。在慢性粒細胞白血病慢性期，約80％的病人可存活3年以上，部分已存活5～6年以上，可謂根治。有人比較瞭隻用常規聯合化學治療，不做骨髓移植的急性白血病，僅有10～15％的人存活到3年，平均生存期僅一年左右。慢性粒細胞白血病的生存期平均3～4年，病程雖緩慢，但用目前化療方法無根治的可能。因此，骨髓移植所取得的療效較常規化療為佳。對淋巴瘤及其他實體瘤應用自體骨髓移植亦可達到根治的目的。
原理 選擇合適的病人，適當的時機。以白血病為例：成人急性白血病在第一次完全緩解期（此時體內仍有≤108白血病細胞）、慢粒在慢性期，用超大劑量的化療加放療進行預處理，使病人體內的白血病細胞進一步殺滅。同時使病人機體的免疫機制及骨髓功能極度抑制，使後者難以自身恢復，然後將供者（適用於急性與慢粒白血病）或事先取出的自體的骨髓（僅適用於急性白血病完全緩解期）由靜脈輸註給病人，得以解救，並註意其間可能出現的出血感染等合並癥，采取有效的相應措施，等待正常的造血功能在數周內重建，以達到根治。
適應癥 青年患者最佳。異基因骨髓移植(Allo-BMT)在45歲以下；自體骨髓移植(ABMT)在55歲以下；無重大內、外科方面的疾病者；急性白血病在第一次完全緩解6～9個月內為最佳，慢粒在慢性期的早期為佳，以上病人如有HLA相匹配的供者可考慮做Allo-BMT；如無HLA相匹配的供髓者，則急性白血病可在同一時期做ABMT，慢粒白血病患者，可在慢性期時采出自體骨髓，以特殊方法冷凍保存，待急性變期，做ABMT，使其再回到慢性期。由於淋巴瘤在第Ⅰ、Ⅱ期有60～70％的患者用現代聯合化療可以治愈，故一般選用復發或Ⅲ、Ⅳ期無骨髓侵犯者進行ABMT，仍有根治的可能。
展望 異基因與自體骨髓移植各有優缺點，ABMT的最大缺點為復發率高，因此，必須清除急性白血病及晚期實體瘤病人骨髓中所殘存的白血病或腫瘤細胞。目前所研究的清除手段有：利用單克隆抗體加補體，單克隆抗體加植物凝集素、單克隆抗體和磁性微顆粒法，以及骨髓長期培養法，采用特殊培養體系，選擇性地僅供正常造血細胞生長，以上諸法均可以達到殺滅殘留的白血病或腫瘤細胞，或幹擾其生長，以達到凈化的目的。
Allo-BMT時，為消除或減輕GVHD發生，首先受者與供者的HLA配型要精確、可靠。除常規HLA-A、-B、-C、-DR配型外，還應進一步做雙方的混合淋巴細胞培養，以瞭解其HLA－D與其他目前尚無法單獨檢測出的其他人類白細胞抗原之間的相互一致程度，並進一步估計出可能出現的移植骨髓被排斥而不能植活或發生移植物抗宿主病的程度。環孢黴素A是強有力的預防T細胞對抗原刺激的反應藥物。同時還可以用單克隆抗體清除供髓中的 T淋巴細胞，以減輕或避免由其所導致的GVHD的發生，減少死亡。