影響人體生理功能或生物化學過程，用於預防、治療、診斷疾病的化學物質。廣義上還包括生物製品如疫苗、類毒素和抗毒素等。藥物有一定的毒性，大劑量可中毒、致死；有些藥物就出自毒物，如箭毒、蛇毒都可製成藥物。研究藥物的科學稱為藥物學。
來源 來源有天然(礦物、動物、植物、微生物)和人工製造兩類。後者包括用人工方法合成天然藥物的有效成分（如麻黃的有效成分麻黃堿）、改改造天然藥物及合成新的化學藥品，如巴比妥類、氯丙嗪、磺胺類等。20世紀80年代以來，可用細胞工程和基因工程技術合成藥物，如基因工程合成胰島素、幹擾素、白介素−2等。
藥物分類 ①根據來源，可分為天然藥物和人工制造（包括人工合成）藥物。②根據用途可分為預防疾病藥物、治療藥物、診斷藥物和計劃生育藥物等。③根據作用對象可分為兩類：一類是以人體為作用對象的藥物，包括天然存在於人體的化學物質如激素和神經遞質等，以及通常不存在於人體的化學物質如植物有效成分和人工合成的化學物質；另一類是以人體內的病原微生物、寄生蟲和腫瘤等為作用對象的藥物，它們有選擇性地幹擾病原體或瘤細胞的生理及代謝功能，從而發揮其抑制或殺滅作用。④根據化學組成或結構可分為無機藥物（如硫酸鎂等）、有機藥物（如乙醇、普萘洛爾、磺胺等）、天然藥物及其有效成分(如萜類、生物堿、糖等)。⑤根據藥物作用於人體系統的部位可分為作用於中樞神經系統的藥物、作用於外周神經系統的藥物、作用於內臟的藥物、影響血液和造血系統的藥物、影響內分泌與代謝功能的藥物、影響免疫功能的藥物以及其他，如抗微生物及抗寄生蟲藥、抗腫瘤藥、解毒藥等。⑥根據藥理作用可分為激動藥和拮抗藥。
藥物作用 藥物對機體（包括病原體）所產生的影響，引起生理功能、生物化學過程和形態學的改變。嚴格地說，藥物作用是指藥物與機體組織之間的初始作用，而實際上也常指它所引起的機體在功能或形態上的效應。例如去甲腎上腺素對血管的作用是激活血管平滑肌細胞的α–受體，其效應是所繼發的血管收縮和血壓上升。
基本表現 藥物是通過影響機體細胞所固有的生理功能而發揮作用的，因此藥物的效應實際是機體器官原有功能水平的改變。功能的提高稱為興奮，降低則稱為抑制。如咖啡因引起的精神振奮是對大腦皮質興奮的結果，而巴比妥引起的困倦思睡則是大腦皮質抑制的結果。有時藥物的作用表現為調節作用：如高血脂癥時，低密度脂蛋白升高，高密度脂蛋白則降低；調血脂藥洛伐他汀可使前者降低後者升高，表現為調節血脂作用。
藥物對機體的作用還表現在體液成分的改變，如腎上腺素使血糖升高，胰島素使血糖下降。某些藥物作用表現為組織形態學方面的改變，如腐蝕藥對局部組織的破壞作用。某些藥物可殺滅入侵的病原微生物和寄生蟲。還有些藥物本身就是機體營養代謝物質或激素，對相應的缺乏癥起補充治療作用。
作用方式 藥物對其所接觸的組織直接產生的作用，稱為直接作用。直接作用往往引起其他組織器官的效應，稱為間接作用或繼發作用。而藥物未吸收入血液以前對用藥部位組織的直接作用，稱為藥物局部作用；藥物吸收進入血液循環，分佈到全身與機體內部某些器官組織接觸後發生的作用稱為藥物吸收作用，又稱為藥物全身作用。
藥物選擇性 指藥物隻對某些組織器官發生作用，而對其他組織器官作用很小或幾乎沒有作用。如強心苷主要興奮心肌、異煙肼隻抑制結核桿菌。藥物結構上的特異性決定它隻影響某一種器官或某種生物化學過程，藥物的劑量也與其作用的選擇性有關。藥物作用的選擇性常被作為藥物分類的基礎，也是指導臨床用藥時選擇最佳品種和最適劑量的依據。選擇性較高的藥物，在治療中針對性強。選擇性低的藥物雖針對性不強，副作用較多，但作用廣泛，如廣譜抗生素、廣譜抗腸蟲藥等。
臨床效果 符合用藥目的，或能達到治療效果的作用稱作治療作用；不符合用藥目的，甚至給病人帶來不適和痛苦的反應統稱為不良反應。
①藥物治療作用。藥物的作用在於消除原發致病因子的稱為對因治療。如抗生素殺滅體內病原微生物、解毒藥促進體內毒物的消除等。補充體內營養或代謝物質不足的稱作補充治療，又稱替代治療，也可以糾正發病原因。但引起缺乏癥的原發病灶並未除去，因此補充治療與對因治療尚有一定的差別。用藥目的在於改善疾病癥狀的稱為對癥治療。如發熱、休克、心力衰竭、腦水腫、驚厥、哮喘等雖不能消除病因，但能解除病人痛苦。②藥物不良反應。包括副作用、毒性反應、後遺效應、變態反應、繼發反應、特異質反應等（見藥物不良反應）。
診斷中的作用 凡用以診斷疾病或確定病情的嚴重程度或檢查器官功能形態是否正常等以診斷為目的的藥物稱為診斷藥物。主要有4大類：①X射線造影劑。如碘酞鈉、泛影葡胺、硫酸鋇，主要用於腹腔臟器和其他軟組織的造影。②器官功能檢查用藥。如碘溴酞鈉、酚磺酞、偶氮藍等，主要用於肝、腎、心血管功能的檢查。③診斷用放射性藥物。如碘化鈉（碘–131）用於測定甲狀腺功能、甲狀腺掃描。進入體內的放射性藥物用於診斷疾病的原理是：利用藥物在器官、組織選擇性分佈或代謝的差異和放射性測定、掃描或攝影，瞭解其功能或形態。也可利用此藥物在體內被稀釋的原理，通過放射性測定，計算體液總量、循環血量等。④診斷用生物制品。如結核菌素、白喉毒素、猩紅熱毒素等，主要根據免疫學的理論診斷疾病。
藥物作用原理 ①理化條件的改變。例如抗酸藥通過中和胃酸，以治療潰瘍病；靜脈註射甘露醇高滲溶液，提高血液滲透壓治療腦水腫。②參與或幹擾細胞物質代謝過程。各種補充療法（如補充維生素）就是供給機體缺乏的物質使之參與正常生理代謝過程，從而使缺乏癥得到糾正。又如磺胺抗菌藥與對氨基苯甲酸競爭參與細菌的葉酸代謝從而抑制敏感菌的生長。③對酶的抑制或促進作用。例如新斯的明抑制膽堿酯酶，從而顯現其擬膽堿作用。又如胰島素能促進己糖激酶的活性。有些藥物能誘導酶的活性，如巴比妥類誘導肝微粒體細胞色素P−450酶；有些藥物本身就是酶（如鏈激酶）或是酶的輔基（如維生素等）。④作用於細胞膜。除通過細胞膜受體或酶的作用影響生化過程外，還可影響離子通道而發生作用，如局部麻醉藥抑制鈉通道而阻斷神經傳導；維拉帕米阻斷鈣通道而抗心律失常。⑤改變生理遞質的釋放或激素的分泌。例如麻黃堿促進腎上腺素能使神經末梢釋放去甲腎上腺素（遞質），溴芐銨則抑制其釋放，故二者分別具有擬腎上腺素及抗腎上腺素的作用。又如大劑量碘抑制甲狀腺激素釋放，優降糖促進胰島素分泌等。⑥作用於受體。受體分子能準確識別其配體及化學結構類似的藥物，具有高度立體特異性，並具有高度的親和力。受體數目有限，故有飽和性。在藥物作用上反映為最大效應和競爭性拮抗作用。
藥物評價 主要指新藥評價，也包括原有藥的再評價。分兩個階段：
臨床前藥理評價 通過體外實驗和動物實驗，研究兩方面內容：一是生物活性初篩和藥效學實驗，可通過離體實驗、整體動物和動物病理模型確定藥物的治療作用和一般藥理作用；二是動物毒性實驗，目的是確定藥物的安全性，包括急性毒性試驗、亞急性毒性試驗、慢性毒性試驗及特殊毒性試驗，如致癌、致突變、致畸胎三致試驗。評價藥物的安全性常用治療指數表示，即半數致死量(LD50)與半數有效量(ED50)的比值，或半數中毒量(TD50)與ED50的比值。
臨床藥理評價 研究內容為藥代動力學、臨床療效與毒性評價以及藥物間相互作用等。評價工作的臨床試驗分為四期：第一期是初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。觀察人體對於新藥的耐受程度和藥物代謝動力學，為制定臨床給藥方案提供依據。第二期是隨機盲法對照臨床試驗。對新藥的有效性作出初步評價，推薦臨床給藥劑量。第三期為擴大的多中心臨床試驗，生產單位應在此期內使新藥達到生產標準。第四期是在新藥上市後進行，對已在臨床廣泛應用的條件下考察療效和不良反應。
藥物制劑 即劑型，是指藥物根據醫療需要經過加工制成便於儲藏與使用的一切制品。藥物劑型約有數十種，今選其主要者分三類簡述如下：
液體制劑或半液體制劑 臨床常用的有：水劑（芳香水劑）、溶液劑、註射劑(又稱針劑)、煎劑、糖漿劑、合劑、乳劑(若油為分散相，水為分散媒，水包於油滴之外，稱水包油乳劑，反之則稱為油包水乳劑)、醑劑、酊劑、流浸膏、洗劑、搽劑、浸劑、膠漿劑、含漱劑、灌腸劑、噴霧劑、氣霧劑、吸入劑(有人將此與氣霧劑歸為氣體劑型)、甘油劑、滴眼劑、滴鼻劑、滴耳劑、口服液劑等。
固體制劑或半固體制劑 包括散劑、沖劑、浸膏、丸劑（分為糖衣丸、膠丸、滴丸、腸溶丸等。中藥丸劑又有蜜丸、蠟丸、水丸、糊丸等）、片劑（新的劑型中尚有多層片、緩釋片、泡騰片等）、膜劑（又稱薄片劑，有薄片、夾心型薄片、多層薄膜。按其用途分有：眼用膜劑、皮膚用膜劑、陰道用膜劑、口服膜劑等）、膠囊劑、微型膠囊（簡稱微囊，系利用高分子物質或聚合物包裹於藥物即固體或液體或氣體的表面，使成為極其微小的密封囊，其直徑為4～400微米，起著遮蓋或保護膜的作用，能掩蓋藥物的苦味、異臭，增加藥物的穩定性，防止揮發性藥物的揮發）、栓劑、軟膏劑、眼膏劑、乳膏（又稱乳霜、冷霜、霜膏）、凝膠劑、糊劑、硬膏劑、泥罨劑、海綿劑、脂質體、固體分散體等。
控制釋放的制劑 按制備方式及釋放速率不同，可分為緩釋制劑和控釋制劑。前者是指用藥後可緩慢地非恒速釋放；後者是指用藥後可緩慢地恒速或近恒速釋放。如緩釋或控釋片、緩釋或控釋膠囊、控釋貼膏、控釋眼膜、控釋眼丸等。
藥物制劑質量的優劣直接關系到病人的健康，甚至生命安全，一些搶救危重病人的藥物制劑更是這樣。中國對註射劑的制備技術要求很高，制得的註射劑必須按《中華人民共和國藥典》（2005年版）的有關規定，逐項進行檢查，合格者才可提供臨床使用。其他制劑也如此，均嚴格按照藥典的要求制備，以確保制劑的質量。違者必須承擔法律責任。