一般分為六類，即烷化劑、抗代謝藥、抗生素、植物藥、激素類和雜類。按其作用原理可分為三類：①直接作用於腫瘤細胞，特別是正處於增殖期的腫瘤細胞的藥物，如烷化劑、抗代謝藥、抗生素、植物藥和某些雜類藥物。②促使癌細胞分化的藥物，主要是性激素，如應用雌激素或雄激素治療乳腺癌，應用雌激素治療前列腺癌，其作用主要不是殺傷癌細胞，而是促使細胞分化，從而使癌細胞失去分裂的功能而死亡。③有些藥物可具有調動機體內因的作用，如幹擾素誘導劑和從酵母、菌類、地衣類以及某些中藥中提取的的多糖，還有些藥物具有防止腫瘤轉移的作用。為提高療效，一般多采用幾種類型聯合用藥。給藥途徑除口服、肌肉註射、靜脈註射、腔內給藥外，某些情況下還可用動脈註射、滴註、腹主動脈阻斷給藥或分離灌註；對某些淺表腫瘤也可采用局部用藥。
細胞從一次分裂結束到下次分裂結束的間隔期稱細胞增殖周期，簡稱細胞周期。腫瘤細胞增殖的不同周期對藥物的敏感性不同，因此根據不同的增殖期選用敏感藥物對提高抗癌的療效非常重要。腫瘤細胞周期分成四期:① G1期（ DNA合成前期）。這期前階段合成並轉錄mRNA(信使核糖核酸)，合成核酸的前體物，產生復制DNA的酶。此期時間長，占細胞增殖周期的1/2。抗代謝藥能影響核酸合成，對此期細胞有作用。②S期(DNA合成期)。是DNA復制時期，同時有組蛋白質的合成。此期染色體數目增多。抗代謝藥主要作用於S期。③G2期（DNA合成後期）。DAN不繼續合成，繼續合成RNA和蛋白質。細胞進行分裂的準備，將復制好的DNA分配到即將分裂的細胞中去。④M期（絲狀分裂期）。經過此期後，每個細胞即分裂成為2個細胞，使有絲分裂中止。此外還有靜止期即G0期，它們有增殖力，但不再進行增殖。在特定環境下G0期細胞能轉入有絲分裂周期，這是腫瘤復發的根源。
抗惡性腫瘤藥按細胞分裂周期分為兩類：①細胞周期非特異性藥物。對增殖細胞各期及非增殖細胞皆有作用，包括烴化劑、抗癌抗生素、其他類。②細胞周期特異性藥物。主要作用於S期的藥，如阿糖胞苷、5-氟尿嘧啶(5-Fu)等；主要作用於M期的藥，如長春新堿、秋水仙堿等。抗腫瘤藥物大多數是通過影響DNA、RNA及蛋白質合成等對正常組織細胞有顯著影響，這類藥毒性較大，用藥時應註意。
烷化劑 一類常用的抗腫瘤藥物，在腫瘤化學治療中占有很重要地位。含有化學性質活潑的基團，如β-氯乙胺基、乙撐亞胺基、磺酸酯基，可與細胞內的巰基、羧基、磷酸基、氨基等起烷化作用，改變瞭細胞的 DNA、RNA、酶或蛋白質的性質和功能，從而起抗癌作用。
氮芥類及亞硝脲類 氮芥類藥物含有氯乙胺基，在生理條件下即離解生成環狀乙撐亞胺離子，具有非常活潑的化學活性，可與細胞中的氨基、羥基等結合而影響細胞代謝，特別與DNA中的鳥嘌呤等結合而使DNA烷化變性，阻滯瞭細胞的增殖過程。氮芥類是細胞周期非特異性藥物，對增殖和非增殖的細胞都有殺傷作用，對正常的更新型組織如骨髓、淋巴組織、胃腸道粘膜等均有抑制作用，因此作為抗腫瘤藥使用時，註意血像變化。這類藥物具有類似的毒性，可抑制骨髓造血功能，引起白細胞和血小板下降，其次有消化道反應，可致惡心、嘔吐、食欲減退等以及頭痛、眩暈、耳鳴、脫發等。
① 氮芥(鹽酸氮芥)。臨床上應用最早的氮芥類藥物，能破壞DNA的結構與功能而殺死細胞。作用迅速，易失效，對繁殖周期中各期細胞均有殺滅作用，是周期非特異性藥物，選擇性低。臨床上用於惡性淋巴瘤及肺癌，尤其對未分化癌有較好的療效，也可用於慢性白血病、卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌、鼻咽癌等，有一定療效。有的國傢用氮芥、長春新堿、甲基芐肼和潑尼松合並治療霍奇金氏病有較好的療效。②抗瘤新芥（鄰脂苯芥、鄰丙氨酸芐芥、AT-581）。作用與氮芥相似。③ 消瘤芥（鄰丙氨酸硝芐芥、AT-1258）。④環磷酰胺（環磷氮芥、癌得星）。⑤苯丁酸氮芥(瘤可寧、CB-1348)。⑥N-甲酰溶肉瘤素（氮甲、N-甲）。⑦氯乙亞硝脲（卡氮芥、BCNU）。⑧環己亞硝脲（環己氯乙亞硝脲、CCNU）。為亞硝脲類抗腫瘤藥物，有烷化作用，屬細胞周期非特異性藥物，對G1/S邊界期較敏感，並對G2期有延緩作用。與一般烷化劑無交叉耐藥性，但與卡氮芥呈交叉耐藥性。對腦膠質瘤、肺癌、肺癌腦轉移、肺癌骨轉移、淋巴肉瘤、霍奇金氏病等有較好療效，對乳腺癌、黑素瘤、多發性骨髓瘤也有效。
乙撐亞胺類 常用的有兩種:①噻替派（三胺硫磷）。對乳腺癌、卵巢癌療效較好。此外，對膀胱癌、胃癌、甲狀腺癌、惡性黑素瘤、食管癌也有一定療效。②亞胺醌（癌抑散、A-139）。為細胞周期非特異性藥物。作用與噻替派相似，主要作用於細胞核，影響核酸結構功能及代謝，同時對腫瘤細胞的糖酵解和呼吸也有影響，臨床用於網狀細胞肉瘤、霍奇金氏病，療效較好。對淋巴肉瘤、慢性白血病、乳腺癌、卵巢癌等也有效。
磺酸酯類 白消安(馬利蘭、麥裡浪、白血福恩)為磺酸酯類抗腫瘤藥物，為細胞周期非特異性藥物。低劑量對粒細胞生成有選擇性抑制作用，但不影響淋巴細胞，由於有選擇性作用，對慢性粒細胞性白血病有顯著療效，緩解率高，可維持3年或更多年，但對慢粒白血病急性變無效。
抗代謝藥 化學結構與代謝物相似，它們可能與相應的代謝物在酶上相互競爭或以偽代謝物身分參加代謝過程，從而幹擾正常代謝過程。凡幹擾DNA生物合成的藥物均能阻止細胞分裂、繁殖，達到抗癌的目的。臨床上常用的抗代謝藥分為三類：
抗葉酸類 甲氨喋呤(氨甲喋呤、氨甲葉酸、MTX)主要抑制二氫葉酸還原酶，使四氫葉酸形成障礙，阻止嘌呤環和胸腺嘧啶脫氧核苷酸的合成，抑制RNA與DNA的生成，其作用可為甲酰四氫葉酸(CF)所對抗。臨床上常用CF為解毒劑，對增殖細胞敏感，使腫瘤細胞不能增殖。為細胞周期特異性藥物，主要作用於細胞周期的S期。臨床上用於急性白血病，尤其是急性淋巴細胞性白血病，對絨毛膜癌及惡性葡萄胎等效果較好，兒童療效尤佳。對頭頸部腫瘤、乳腺癌、肝癌、肺癌、盆腔腫瘤也有一定的療效。
抗嘌呤類 常用的有以下幾種：①6-巰基嘌呤（樂疾寧、巰嘌呤、6-MP）。在體內抑制次黃嘌呤核苷酸轉變成腺嘌呤核苷酸及黃嘌呤核苷酸，幹擾嘌呤的合成而使DNA及RNA合成受阻，對增殖細胞S期作用明顯，屬周期特異性藥物，對其他各期也有殺傷作用。臨床用於治療急性白血病，對兒童效果優於成人，常用於慢性粒細胞白血病急性變。對絨毛膜癌及惡性葡萄胎有較好的療效。
② 溶癌呤(嘌呤-6-巰基磺酸鈉、AT-1438)。在體內酸性環境和遇巰基化合物易分解成6MP，對腫瘤組織有某種程度的選擇性，作用與巰嘌呤相比，毒性反應較小，顯效快，抗瘤譜廣，並能註射給藥。
③ 硫鳥嘌呤(6-TG)。作用類似6-MP，能轉變為脫氧核糖核酸，摻入細胞DNA中或以核糖核苷酸摻入RNA中，幹擾其功能，對增殖細胞敏感，為細胞周期特異性藥物，主要作用於S期。它與6-MP有交叉耐藥性，對阿糖胞苷有抗藥性的腫瘤仍有效，與阿糖胞苷合用降低毒性，提高療效。可用於各種類型急性白血病，對慢性粒細胞性白血病及其急性變也有一定療效。
抗嘧啶類 常用的有三種：
① 5-氟尿嘧啶(5-Fu)。常用的嘧啶類藥物，在體內轉變為5-氟尿嘧啶脫氧核苷，能抑制胸腺嘧啶脫氧核苷合成酶，阻斷脫氧尿嘧啶核苷轉變成胸腺嘧啶脫氧核苷，幹擾DNA的合成，此外能抑制RNA的形成，因此抑制腫瘤細胞的增殖。對結腸癌、直腸癌、胃癌、乳腺癌、卵巢癌、肝癌、賁門癌、胰腺癌有效，對絨毛膜癌及惡性葡萄胎有顯著療效，對子宮頸癌也有效，同時對頭頸部的癌、膀胱癌、腎癌、皮膚癌等也有一定的效果。
② 阿糖胞苷(胞嘧啶阿拉伯糖苷、Ara-C)。為嘧啶類抗代謝藥物，作用於增殖細胞周期的DNA合成期，阻斷胞嘧啶核苷酸還原為脫氧胞嘧啶核苷酸，抑制DNA多聚酶而阻止DNA的合成和復制，阻止細胞增殖。是治療成人及兒童急性粒細胞性白血病較好的藥物，對急性淋巴細胞性白血病、急性單核細胞性白血病、慢性粒細胞性白血病急性變等有效，與其他抗癌藥聯合應用可治療實體瘤。
③ 呋氟尿嘧啶(喃氟啶、FT-207)。嘧啶類抗癌效果較好的一種新藥。在體內主要經肝臟轉變為氟尿嘧啶而起作用。在體內能幹擾阻斷DNA、RNA及蛋白質的生物合成，而產生其抗癌作用，通過實驗及臨床應用，證明化療指數為5-Fu的兩倍，毒性低。臨床主要用於胃癌、結腸癌、直腸癌、肝癌等消化道癌，也用於乳腺癌、肺癌，為防止手術後復發及轉移也有一定療效。
抗癌抗生素 從微生物發酵液中提取，具有抗腫瘤和抗菌作用。臨床常用的抗腫瘤抗生素大部分是抑制 DNA、RNA和蛋白質的合成，大多為細胞周期非特異性藥物，對增殖細胞及非增殖細胞都有殺傷作用。
放線菌素D（更生黴素） 能與DNA的鳥嘌呤－胞嘧啶堿基對結合影響DNA依存性的RNA聚合酶，結果RNA和蛋白質合成障礙，小劑量時為細胞周期特異性藥物，作用於S期，大劑量時為細胞周期非特異性藥物，對G1期特別敏感。臨床上主要用於治療絨毛膜癌及惡性葡萄胎，療效顯著，對腎母細胞瘤、霍奇金氏病及其他惡性淋巴瘤、橫紋肌肉瘤、卵巢癌等也有效。
紅比黴素 又稱正定黴素、柔紅黴素。具有抗革蘭氏陰性、革蘭氏陽性菌及抗病毒作用，並有免疫抑制作用，能抑制DNA合成，抑制依賴DNA的RNA合成，對增殖細胞各期均有殺傷作用。臨床上主要用於急性淋巴細胞性白血病和急性粒細胞性白血病有效，但緩解率低。與潑尼松、長春新堿合成可提高療效。對惡性淋巴瘤、神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤也有一定療效。
平陽黴素 除有抗腫瘤作用外，對很多微生物也有較強的抑制作用，是爭光黴素進一步研究改造的新產品，含有多種組分的混合物。毒性較低，抗癌作用強。主要是使DNA鏈斷裂，抑制DNA、RNA和蛋白質的合成，為細胞周期非特異性藥物，作用於M期及G2期。臨床上主要用於唇癌、舌癌、牙齦癌、鼻咽癌等頭頸部鱗狀上皮癌，也可用於治療皮膚癌、乳腺癌、食管癌、陰莖癌、外陰癌、惡性淋巴瘤和壞死性肉芽腫等。優點是對造血與免疫功能基本上無損害。
阿黴素 作用於DNA，使DNA雙螺旋鏈解開，阻止和幹擾DNA聚合酶，抑制DNA和RNA的合成，從而阻止細胞分裂，對細胞周期各階段都有作用。為周期非特異性藥物。抗瘤譜廣，化療指數比正定黴素較高，對G2期較敏感。臨床上主要用於急、慢性白血病，惡性淋巴瘤，骨肉瘤，乳腺癌等，有較好的療效，對肝癌、胃癌、軟組織瘤、神經母細胞瘤、子宮內膜癌等有效。常聯合用藥以增強療效。
絲裂黴素C(自力黴素) 能與DNA螺旋形成交聯，可使DNA解聚，有類似烷化劑的作用，抑制增殖期細胞DNA 的復制，對增殖各期中的細胞有殺傷作用，抗瘤譜較廣，作用迅速，化療指數不高，毒性大。臨床上用於肺癌比較有效，對胰腺癌、結腸直腸癌、食管癌、子宮頸癌、卵巢癌、絨毛膜癌也有效。
另外，還有博萊黴素和爭光黴素。
植物藥及中草藥 常用的抗癌植物藥和中草藥有以下幾種：
長春堿（長春花堿）和長春新堿(醛基長春堿) 均是夾竹桃科植物長春花中提出的抗癌生物堿。能幹擾細胞中紡錘體的形成，用藥後細胞有絲分裂停止於中期階段，是對M期有效的周期特異性藥物。長春堿抑制細胞生長的作用可被谷氨酸完全抵消，被輔酶A及色氨酸部分抵消。臨床上主要適用於治療急性淋巴細胞白血病、淋巴肉瘤、網狀細胞肉瘤。對霍奇金氏病也有效，對絨毛膜癌、乳腺癌、卵巢癌、肺癌、腎母細胞瘤、惡性黑素瘤、皮膚癌等也有效。
足葉乙甙（VP-16-213，VP-16，表鬼臼毒吡喃葡糖甙） 為一半合成的鬼臼脂素衍生物，具有廣譜的抗腫瘤活性，抑制核苷轉移，抑制DNA、RNA及蛋白質的合成。作用於M期，是抑制細胞有絲分裂期活動的藥物。臨床用於治療急性單核細胞型和粒單核細胞型白血病、小細胞肺癌、非霍奇金氏惡性淋巴瘤、睪丸癌等。對鱗癌和腺癌無效。可出現骨髓抑制，白血球、血小板減少，對心、肝腎功能有嚴重障礙者應禁用。
喜樹堿 從珙桐科植物喜樹的種子和根皮中提取的一種生物堿。能破壞DNA結構，又抑制DNA聚合酶而影響DNA 的合成。對增殖細胞敏感。臨床上用於胃癌療效較好，對結腸癌、直腸癌、頭頸腺癌、膀胱癌、肝癌、肺癌有效。
秋水仙堿 包括秋水仙堿和秋水仙胺。由百合科植物秋水仙的球莖和種子中分離得到。對細胞有絲分裂有抑制作用，使紡錘體無法形成，使有絲分裂停止於中期。臨床對於乳腺癌有較好療效，對霍奇金氏病、白血病、皮膚癌、子宮頸癌也有一定療效。
三尖杉酯堿和高三尖杉酯堿 從三尖杉科三尖杉屬不同種的植物中主要提出4種有抗癌作用的酯堿類，其中三尖杉酯堿和高三尖杉酯堿療效較好。可使細胞有絲分裂指數下降，染色體發生變異，與烷劑及抗嘌呤類無交叉抗藥性。臨床主要用於急性粒細胞白血病和急性單核細胞白血病，均有較好療效。
腫節風（草珊瑚、抗腫Ⅰ號） 為金粟蘭科草珊瑚屬植物腫節風幹燥全草加工制成的制劑。有祛風通絡、活血化瘀功能，並具有抗菌、消炎作用。臨床上用於治療肺炎、胃腸炎、口腔炎、關節炎及外傷感染效果顯著。用於治療胰腺癌、胃癌、直腸癌、肝癌、食管癌等有一定療效，能減少癌癥並發，少數病人腫塊有一定縮小。
斑蝥素 為芫菁科斑蝥屬昆蟲南方大斑蝥體內所含的一種單萜烯類成分。能抑制癌細胞的蛋白質和核酸的合成，實驗表現它對腹水型肝癌有一定抑制作用。臨床用於原發性肝癌有一定療效，對肺癌、食管癌、乳腺癌有一定療效。
激素類藥物 機體某些腫瘤的生長和發展與激素有一定的關系，激素對機體功能起著調節作用，激素失調能誘發各種腫瘤，人們早已利用激素調節有效地抑制腫瘤的生長，治療乳腺癌和前列腺癌，臨床上常用於治療腫瘤的激素有三類：
性激素類 包括雌激素、雄激素和孕激素。
① 雌激素。常用的是人工合成的非甾體藥己烯雌酚，具有抗雄激素作用，對垂體促性腺激素的分泌有抑制作用，改變體內分泌平衡，破壞腫瘤組織賴以生存發育的條件。還能抑制細胞呼吸和影響細胞膜的通透性。前列腺癌早期與前列腺切除術並用。晚期與睪丸切除術並用療效較好。另外用於乳腺癌也有效果。本品毒性小，男性長期應用會出現女性化和陽萎。女性乳腺癌雌激素水平低者才可用。停藥逐漸減量，絕經期前患乳癌婦女用後可能促進發展，故忌用。長期大量服用除有食欲不振、惡心、嘔吐、乳房脹痛外，還可促進腎臟對水鈉的重吸收，出現水腫。心、肝、腎功能損傷者慎用。
② 雄激素和孕激素。雄激素中最常用的是丙酸睪丸素(丙酸睪酮)和甲基睪丸素（甲基睪酮），具抗雌激素作用，能抑制垂體前葉促性腺激素的分泌和促進蛋白質合成，又可促紅細胞的生成和血紅蛋白的合成。使貧血改善，臨床主要用於絕經前或絕經5年以內的晚期婦女的乳腺癌，對骨轉移效果較好，與其他抗腫瘤藥物聯合應用可提高療效。長期應用出現男性化，局部註射有刺激性，可出現水鈉瀦留、肝損害、抑制排卵、月經推遲等，前列腺癌和前列腺肥大者及孕婦忌用。對心功能不全者慎用。
孕激素常用的藥是黃體酮，能引起子宮內膜從增生期轉變為分泌期，使子宮充血，同時也有抑制子宮收縮作用，抑制垂體促濾泡成熟激素的分泌，控制卵巢濾泡的發育和生長。影響雌激素的產生。臨床上用於治療子宮內膜腺癌有效。對於哺乳期、妊娠期、乳腺癌更為適宜，也用於腎癌，副作用較小，少數病人有惡心、嘔吐、頭痛、頭暈等。
腎上腺皮質激素類 臨床上常用於治療腫瘤的腎上腺皮質激素類藥物有潑尼松、氫化可的松、潑尼松龍和地塞米松等。
腎上腺皮質激素的抗腫瘤作用與抗炎作用有關，可能對淋巴細胞有直接溶解和抑制其有絲分裂的作用。使腫瘤周圍炎癥及水腫消退。對急性淋巴細胞性白血病緩解率高，療效好。用於體內癌瘤的炎癥。可與長春新堿、柔紅黴素、環磷酰胺等合並應用。
對乳腺癌有效，用於卵巢術後復發，主要抑制垂體促腎上腺皮質激素和促性腺激素的分泌，使腎上腺皮質萎縮，用藥後可改善癥狀。對惡性淋巴瘤，皮質激素可使淋巴結胞解體，常與長春新堿、甲基芐肼、氮芥合用，對霍奇金氏病療效好。對於壓迫縱隔的淋巴肉瘤靜滴氫化可的松或氟美松有應急作用。
皮質激素對其他癌瘤無治療作用，且因有抑制機體的免疫炎癥反應，大量久用可促進癌瘤播散，僅短時間少量用於一些癌瘤發熱不退、食欲極差等。應用皮質激素的同時應合用有效的抗癌藥和抗菌藥。
其他激素 如甲狀腺素，主要是抑制腦垂體促甲狀素的產生，從而抑制甲狀腺癌，用於治療甲狀腺癌、乳腺癌、卵巢癌的術後復發。適當運用和選擇激素類藥物治療腫瘤可提高療效。
其他抗腫瘤藥 主要有以下幾種。
甲基芐肼 具有細胞毒的作用，在體內釋放出甲基正離子與DNA結合，使DNA解聚並抑制RNA及蛋白質的合成。為細胞周期非特異性藥物，對S期有延緩作用。臨床對霍奇金氏病療效較好，對淋巴肉瘤、網狀細胞肉瘤、腦瘤、肺癌、慢性粒細胞白血病、真性紅細胞增多癥和卵巢癌等有一定療效。
羥基脲(HU) 為細胞周期特異性藥物，選擇性地作用於細胞增殖周期的S期，抑制DNA的合成，在放療中應用可提高治療效果。臨床主要用於治療慢性粒細胞性白血病、惡性黑素溜、肺癌、結腸癌、甲狀腺癌、乳腺癌、膀胱癌等。
順氯氨鉑(氯氨鉑、順鉑) 是鉑的金屬絡合物，能與DNA結合，產生鏈間交聯及鏈內交聯，破壞DNA的功能，並抑制細胞有絲分裂，為細胞周期非特異性藥物。抗瘤譜較廣，是一種抗瘤新藥。靜註後主要分佈在肝、腎、大腸、小腸、皮膚中。90％與血漿蛋白結合，排泄較慢，可與其他化療藥物長春新堿、阿糖胞苷、環磷酰胺、5-Fu、氨甲喋呤等聯合使用均有協同作用。臨床上用來治療睪丸癌、卵巢癌、膀胱癌、子宮頸癌、鼻咽癌、甲狀腺癌、乳腺癌、小細胞型肺癌、胰腺癌、成骨肉瘤、黑素瘤等，特別是結合放療時療效更好。
左旋天門冬酰胺酶 一種抗白血病的酶制劑，某些腫瘤細胞不能合成天門冬酰胺，需從細胞外攝取。天門冬酰胺酶能使血液中的天門冬酰胺分解，使瘤細胞缺乏天門冬酰胺，而使蛋白質合成障礙，瘤細胞不能增殖。臨床對急性淋巴細胞性白血病療效最好。
參考書目
徐叔雲主編：《臨床用藥指南》，安徽科學技術出版社，合肥，1989。