使用性激素進行疾病治療的方法。性激素主要由性腺（卵巢、睪丸）所分泌，包括雌激素、孕激素及雄激素，均屬類固醇（甾體）激素。性激素主要作用於生殖系統，促進生殖器官和副性徵的發育、成熟並維持其生理功能，對身體其他系統如骨骼、代謝、心血管、皮膚等也有影響。因此，也具有全身性作用。
性激素藥物是在天然激素的基礎上逐漸發展起來的，性激素製劑具有很強的生物活性，根據藥物的生理與藥理作作用特點，臨床上采用外源性激素以供補充、代替或拮抗之用，調節體內激素不足或過多造成的內分泌紊亂。用性激素治療與內分泌有關的腫瘤也顯示瞭較好的應用前景。
雌激素療法 臨床應用廣泛。
制劑 按化學結構分類固醇（甾體）與非類固醇（甾體）兩類。雌激素類藥物的化學結構式見圖1。
臨床應用 ①青春期功能失調性子宮出血。用大劑量己烯雌酚、炔雌醇、苯甲酸雌二醇，促進子宮內膜的迅速增生、修復、止血。血止後遞減劑量。②閉經。先天性卵巢發育不全者用雌激素代替治療，可促進乳房、外生殖器發育，腋毛、陰毛生長，子宮內膜增生、脫落，須長期使用。下丘腦–垂體功能紊亂而引起的繼發性閉經，用人工周期治療。③絕經期綜合征。通常用雌三醇、己烯雌酚或炔雌醇，用量以能控制癥狀而不引起陰道出血的最小劑量為原則。④老年性陰道炎。雌三醇選擇性作用於陰道上皮，對子宮內膜的作用弱，一般不致引起撤退性出血。⑤骨質疏松。須早期開始，長期使用方能有效。對已確診的骨質疏松癥，雌激素治療僅能使骨吸收降低，保持相對的骨量，減輕癥狀而不能補償已丟失的骨量。⑥不孕癥。小劑量雌激素可以促使子宮發育，使宮頸黏液稀薄以利於精子穿過宮頸上行。⑦前列腺癌。大劑量雌激素可抑制垂體促性腺激素的分泌，導致睪丸萎縮，雄激素分泌減少；同時也有對抗雄激素的作用。⑧乳腺癌。絕經前乳腺癌患者用雌激素後腫瘤可發展惡化，故屬禁忌；絕經後（5年以上）的晚期乳腺癌或術後復發者應用大劑量雌激素，可獲30％～40％緩解率。⑨痤瘡。雄激素刺激皮脂腺活動引起皮脂腺堵塞和繼發感染所致，宜用雌激素治療。雌激素用於男性可引起男性乳房發育，睪丸功能受抑制，須慎用。
圖1 雌激素類藥物的化學結構式
副作用 常有以下幾種。①口服雌激素最常見的副作用為惡心、嘔吐、眩暈等。有副作用時可改用肌肉註射。②長期單獨使用雌激素有增加子宮內膜癌發生的危險。③促凝作用。血栓性靜脈炎患者禁用。④雌激素代替治療期間，膽汁內膽固醇增加。膽汁酸濃度降低，易形成膽石。⑤刺激子宮平滑肌。大劑量時可使子宮肌瘤發展。⑥絕經後婦女用雌激素治療時，如果出現異常子宮出血，須排除子宮內膜腺癌。⑦妊娠早期服用大量己烯雌酚。有使女嬰到青春期發生陰道癌的潛在危險。⑧雌激素使水鈉瀦留，可引起水腫和體重增加。⑨大劑量損壞肝功能。偶致黃疸。⑩促進骨骺閉合。對未成年者避免長期或大量使用，以免影響身高增長。
圖2 孕激素類藥物的化學結構式
孕激素療法 臨床上也常用於治療疾病和避孕。
制劑 多為人工合成者：①孕酮。即黃體酮。臨床用其註射劑。②17–α羥孕酮衍生物。如乙酸孕酮；醋酸甲孕酮，商品名安宮黃體酮；醋酸甲地孕酮，商品名婦寧片；氯地孕酮。高效，具有弱抗雄激素作用。③19–去甲基睪丸酮衍生物。如炔諾酮，商品名婦康片。有雄化及抗雌激素作用；醋炔諾酮，兼有雄激素作用；18–甲基炔諾酮，孕激素作用最強，但有雄激素作用。孕激素類藥物的化學結構式見圖2。
臨床應用 用於以下幾個方面：①功能性子宮出血。用於止血與調節周期。②黃體功能不足。月經來潮後第20天開始用孕激素5～7天，以改善子宮內膜的分泌功能。③黃體萎縮不全。月經前雌、孕激素不能迅速下降，導致子宮內膜不規則脫落，使經期延長，血量增多。於月經來潮後第16～21天連用孕激素5～10天，停藥後子宮內膜脫落完全，經期縮短。④閉經。體內有一定水平雌激素的繼發性閉經，用孕酮肌註。⑤先兆流產。孕酮對黃體功能不足所引起的先兆流產有用，對其他原因的流產價值不大。⑥子宮內膜異位癥。應用高效孕激素造成類似妊娠期的經閉，連續用藥3～9個月（又稱假孕療法），使異位的子宮內膜產生蛻膜化繼而萎縮，病灶隨之縮小或消失。⑦子宮內膜癌。孕激素作用於癌細胞，抑制腫瘤生長，並可增加癌細胞對放射治療的敏感性。⑧乳腺癌。為晚期乳腺癌的有效藥物。⑨前列腺肥大和前列腺癌。選用無雄激素的孕激素制劑。
副作用 可分7個方面：①偶見輕度精神抑鬱、頭暈、乳房脹、疲倦、嗜睡。②體重增加。由於水瀦留及某些孕激素殘存的蛋白質合成作用所致。③去甲睪酮衍生物可使子宮內膜萎縮。對月經稀少者須慎用，偶見長期閉經。④孕早期使用合成孕激素，胎兒可發生Vacterl綜合征(脊柱、心臟、氣管、食管、腎、肢體畸形)。以心臟畸形最常見。炔諾酮具有雄化作用，可使女胎男性化。⑤有雄激素作用的合成孕激素可致多毛、痤瘡。⑥大劑量長期應用，特別是炔諾酮，可使谷丙轉氨酶升高。有肝炎史者慎用。⑦降低血清高密度脂蛋白的濃度、增加動脈硬化的危險。
雄激素療法 臨床上利用其促雄性性器官及第二性征發育成熟、對抗雌激素、抑制子宮內膜生長、促進蛋白質合成及骨質形成等作用。
制劑 睪丸酮（睪酮）為天然雄激素，現在多為人工合成。有睪酮衍生物和蛋白質同化激素兩類：①睪丸酮衍生物。如丙酸睪丸酮、苯乙酸睪丸酮、甲基睪丸酮。②蛋白質同化激素。又稱同化類固醇激素（簡稱同化激素），可促進蛋白質合成，減少分解代謝，使肌肉發達，體重增加。運動員服用同化激素屬違禁。藥物有苯丙酸諾龍（苯丙酸去甲睪酮，多樂寶靈）、癸酸諾龍（長效多樂寶靈）、去氫甲基睪丸酮(大力補)、康力龍（吡唑甲氫龍）和康復龍(羥次甲氫龍)等。雄激素類藥物的化學結構式見圖3。
圖3 雄激素類藥物的化學結構式
臨床應用 ①更年期子宮出血。大出血時用三合激素（含丙酸睪丸酮、苯甲酸雌二醇及孕酮）止血效果較好；對更年期月經過多可給丙酸睪丸酮與孕酮周期治療，既可減少劑量又可控制周期。②子宮肌瘤、子宮內膜異位癥。甲基睪丸酮能對抗雌激素的作用，控制肌瘤發展。③女性性欲低下。甲基睪丸酮能增強女性性欲。④無睪癥及類無睪癥（睪丸功能不全）。應用雄激素替代治療，促使性器官和第二性征發育。⑤男性更年期綜合征。可用雄激素替代治療。⑥晚期乳腺癌或乳腺癌有骨轉移。可起緩解作用。⑦身體虛弱、貧血、消耗性疾病。同化激素促進蛋白質合成及紅細胞生成，可以增強體質，治療貧血。
副作用 有4個方面：①女性男性化。出現痤瘡、多毛、陰蒂肥大及聲音粗啞，停藥後癥狀很快消失。②甲基睪丸酮偶可引起肝性黃疸。最好間斷用藥，肝、腎功能不良及孕婦忌用。③加速骨骺愈合，並幹擾正常下丘腦–垂體–卵巢軸的功能。青春期女孩不宜用。④男性長期用雄激素治療，促性腺激素分泌受抑制，可發生陽痿和無精癥。
抗性激素藥物 此組藥物具有較強的受體親和力，在靶組織處與特異激素受體結合，與相應的性激素競爭，從而顯示其抗性激素作用。
抗雌激素 合成的非類固醇化合物，能在體內減少各種組織對雌激素的特異吸收。氯菧酚胺商品名克羅米芬（舒經芬），用於誘發排卵治療不孕癥、月經不調（如無排卵型功能性子宮出血、多囊卵巢等）、纖維囊性乳腺病和晚期乳腺癌（圖4）。三苯氧胺，商品名它莫西芬，對雌激素相關腫瘤如晚期乳腺癌、子宮內膜癌等有明顯的抑制效果。又可治療子宮內膜異位癥，誘發排卵；還可直接間接作用於睪丸刺激精子生成，故可治療精子減少。此類藥物副作用少，偶致惡心、嘔吐。用三苯氧胺後偶見輕度白細胞、血小板減少及不規則出血（圖5）。
圖4 氯菧酚胺的化學結構式
抗雄激素 阻斷雄激素對靶組織的作用，影響性功能、各種代謝過程和胚胎分化。臨床用於治療前列腺肥大、前列腺癌、痤瘡皮脂溢出、女性多毛癥、男性禿發、性欲亢進、性早熟。醋酸環甲氯孕酮（醋酸塞普特龍）為強效抗雄激素藥物，是孕酮衍生物，也有較強的孕激素活性。氯地孕酮為強效孕激素，其抗雄激素作用弱。氟硝丁酰胺為非類固醇抗雄激素藥，無孕激素活性，也無抑制性腺激素分泌的作用，稱為純抗雄激素。
抗孕激素米非司酮作用於子宮內膜(蛻膜)的孕酮受體(PR)，使雌激素、孕激素下降，用於抗早孕、終止早期異位妊娠。三烯高諾酮有強抗孕激素作用，使子宮內膜萎縮，臨床試用於治療子宮內膜異位癥。
促性腺激素(GnH) 由垂體分泌的激素。包括促卵泡成熟激素(FSH)及黃體生成素(LH)。促性腺激素藥物有3種：
絨毛膜促性腺激素(hCG) 為臨床應用最久的促性腺激素。從孕婦尿中提取。能促使發育近成熟的卵泡排卵，模擬月經中期LH高峰的作用。用以治療排卵功能障礙性不孕癥，體外受精時用以刺激超排卵。可治療黃體功能不全或由此引起的習慣性流產。對男性，可促進曲細精管功能及間質細胞的活動，增加雄激素產生，促使睪丸下降，用以治療男性性功能減退、青春期隱睪癥。
圖5 三苯氧胺的化學結構式
絕經期促性腺激素(hMG) 從絕經期婦女尿中提取。具有促使卵泡成熟，誘發排卵的功效。適應證為：①垂體促性腺功能低下的無排卵。②排卵功能障礙性不孕。③用於體外受精可刺激超排卵。治療過程須監測卵泡發育情況。治療期間可發生不同程度的卵巢過度刺激綜合征，表現為卵巢增大，嚴重者出現腹水、胸水、少尿及電解質紊亂等，須密切觀察並及時處理。
促卵泡成熟激素(FSH) 從促性腺激素中提純的濃縮制劑。臨床用於體外受精刺激超排卵，取得較好效果。
黃體生成素釋放激素(LHRH) 由下丘腦分泌，自豬的下丘腦提純。中國於1973年進行瞭人工合成。常用的制劑為人工合成品。10肽LHRH每支50微克，肌肉或靜脈註射。9肽LHRH為LHRH類似物激動劑，其生物活性約為天然10肽的15倍左右，高效。對下丘腦–垂體–性腺軸功能起雙向調節作用。能激活垂體–性腺軸功能，可以誘發排卵和精子發生；大劑量連續用藥則產生反向調節，起抑制作用，但停藥後垂體–性腺軸功能可以恢復正常。臨床利用這種可逆性“藥物去垂體”或“藥物去卵巢”的作用，治療多種與激素相關的疾病。①誘發排卵和精子發生。用於治療下丘腦性閉經或不排卵、多囊卵巢綜合征、不孕癥、黃體功能不全等。其優點為無副作用，不引起卵巢過度刺激綜合征。罕見的並發癥為靜脈炎、皮下血腫。治療男性下丘腦性性功能低下或少精癥，效果明顯。②長期用藥，產生垂體–性腺軸功能的抑制作用，治療與激素相關的疾病。對子宮內膜異位癥，用藥後卵巢激素分泌受到抑制，子宮內膜萎縮。副作用是雌激素過低引起陰道幹澀、潮熱等更年期癥狀。對子宮肌瘤，長期用藥，使肌瘤萎縮，癥狀緩解。停藥後肌瘤還會再生長。又用於真性性早熟、乳腺癌、前列腺癌等。